2018年11月26号，人民网以《世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生》为题正面报道了贺建奎使用CRISPR基因编辑技术移除了胎儿体内的CCR5基因，人类史上第一个对基因编辑婴儿，露露和娜娜在中国出生。举世哗然，科学界对其伪造伦理学批准和不顾基因编辑的潜在风险的冒进进行了口诛笔伐。
整整一年后的今天，人类在基因编辑上又是否走了更远呢？
由于贺建奎事件的爆发，在2019年一整年中，学界的注意力集中在了基因编辑技术在人体应用的规范化和安全性问题。截至到11月，已经有几个研究有了初步的结果，主要集中在血液病和癌症领域。
以CRISPR为关键词在临床试验网站http://clinicaltrials.gov检索。可以发现有十多项在进行的基因编辑研究，很多都是关注技术的安全性。与贺建奎的生殖细胞基因编辑不同，这些临床试验都是通过了医学伦理审核的。
排名第一的，就是由北京大学邓宏魁教授领导的今年九月发表在NEJM的敲除造血干细胞CCR5的研究，可以看到该临床实验所注册的标题是专注于基因编辑造血干细胞的安全性。目前的结果证明了基因编辑过造血干细胞可以有效治疗白血病，但对艾滋病没有足够明显的治疗效果。更重要的是，研究人员证明了基因编辑造血干细胞技术暂时是安全的，也没有观察此前大众所一直担忧脱靶效应，对基因编辑的安全性是一针强心剂。
相关乌龙和解读可以参考我们之前的回答：
而另一项传来喜讯的研究就是在Vertex公司的CTX001, CTX001是第一个美国的基因编辑技术临床实验。用于治疗地中海贫血和镰刀形红细胞贫血症。
与邓宏魁教授在造血干细胞中使用CRISPR/Cas9 移除基因不同，CTX001是研究人员从患者外周血中分离出造血干细胞，通过CRISPR/Cas9加强这些造血干细胞中一种名为胎儿血红蛋白的表达。这些表达大量胎儿血红蛋白的造血干细胞会被移植回患者体内，达到治疗地中海贫血和镰状细胞贫血症的效果。
2019年初，一名地中海贫血患者接受了CTX001的治疗，在接受治疗之前，该患者每年需要接受16次输血。而根据上周Vertex的公布信息，接受CTX001治疗后，患者没有出现与CTX001有关的严重副作用，移植的造血干细胞成功在患者体内表达了高浓度的胎儿血红蛋白，患者现在已经完全不需进行输血以缓解贫血症状。
而2019年中，一名镰状细胞贫血接受CTX001治疗，接受治疗之前，患者每年会经历7次由镰状细胞贫血导致的急性血管闭塞（镰状细胞贫血的典型症状），接受治疗4个月后，患者再也没有发生急性血管闭塞，且血红蛋白浓度显著提高。
两个患者的数据初步该疗法有效且安全。但Vertex打算募集各超过40名的患者进一步验证CTX001的安全性。
除了血液病的治疗外，研究人员也试图将基因编辑技术用于包括PD-1和CAR-T在内的癌症免疫疗法。通过敲除CAR-T细胞的PD-1和TCR来加强人体免疫系统对癌细胞的清除功能，目前并没有相关结果放出。
可以看到的是，在贺建奎事件后，学界开始了大量的临床研究，但他们和贺建奎的研究有着明显的区别。
1.这些临床研究都有着正规的伦理审批，得以在Clinicaltrials备案。俄罗斯生物学家Denis Rebrikov也在试图编辑人类胚胎以治疗遗传性耳聋，尽管雷声很大，但相关伦理学审批在10月被俄罗斯有关部门驳回。说明在贺建奎事件后，类似研究的伦理学审批更加谨慎。
2.现在基因编辑发展的核心应用是在血液病治疗和癌症免疫疗法也有着巨大的应用前景。这两种的相同点就是无需编辑生殖细胞，意味着基因的改变不会被遗传。比如说基因编辑造血干细胞或者免疫细胞，这些细胞中基因的增加或者删减的潜在的风险比全身编辑要小很多，此前的邓宏魁教授的NEJM和CTX001，以及正在进行的CAR-T临床试验都在此范围。
与此同时，科学界也在努力丰富基因编辑的手段和提高其精准度。
上个月基因编辑大神刘大卫发表在Nature的论文就发明一种不会造成DNA双链断裂的基因编辑技术，以降低同源重组造成的脱靶效应。
由此可见，在贺建奎事件之后，学界对基因编辑的热情不减，但变得非常谨慎。无论国内外，完备的伦理学审批已经成为标配。而且比起直接进行胚胎基因编辑，风险更低的应用发展非常迅速，而学界也在力度改进CRISPR技术来降低潜在的脱靶效应。
不得不说，贺建奎事件也算是留下了一些有益的遗产。
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