孤儿药Orphan Drug，实际上就是罕见病用药。
世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病；在美国，罕见病是指受影响病人在20万人（限于美国）之下的疾病。目前美国FDA已经批准超过350种孤儿药（其中包括生物药）用于治疗大约200种罕见病。但实际上由于参考范围和人群的不同，很多我们耳熟能详的疾病比如白血病、肝癌也属于FDA认定的罕见病的范围。
对于药企而言，获得孤儿药资格当然是利好消息，根据FDA的孤儿药法案，孤儿药可以获得快速审批、减免税费、免除申报费用、研发补助和七年的市场独占权。但这只是为了鼓励药企向一些按照常规研发流程不易盈利的疾病治疗药物投入精力的举措，并不代表着这个药物本身有多么出众。
国鼎的这个药物目前还处于临床II期阶段，而已经结束的I期试验考察的是它在癌症患者体内的安全性。换句话说，在II期数据披露之前，我们所能知道的就是这个药没有太过明显的毒副作用。考虑到国鼎之前并没有抗肿瘤小分子实体的研发经验，最终能通过II/III期试验申请NDA的可能性还是未知数。
而且如果如题主所说，国鼎在国内售卖的是保健品，那么我不推荐斥巨资购买。即使药物本身可能有效，同时保健品的整个质控要求接近药品的要求，可是国鼎连在胰腺癌中起作用的有效剂量都还没摸透（这正是II期临床需要解决的问题），它在保健品中的剂量肯定是保守的并且很可能是无效的。
